A Organização Mundial da Saúde classifica de doenças raras aquelas que afetam, em média, 1,3 pessoa a cada grupo de 2 mil. São cerca de 8 mil os tipos diagnosticados. A estimativa é que15 milhões de pessoas tenham doenças raras no país. O SUS têm 25 tratamentos protocolados e oferta medicamentos para 12 delas.